Руколитиниб, такође познат као руксолитиниб у Кини, један је од „нових лекова“ који су последњих година навелико наведени у клиничким смерницама за лечење хематолошких болести, а показао је обећавајућу ефикасност код мијелопролиферативних болести.
Циљани лек Јакави руксолитиниб може ефикасно инхибирати активацију целог ЈАК-СТАТ канала и смањити абнормално појачан сигнал канала, чиме се постиже ефикасност.Такође се може користити за лечење разних болести, као и за абнормалности места ЈАК1.
Руколитинибје инхибитор киназе индикован за лечење пацијената са мијелофиброзом средњег или високог ризика, укључујући примарну мијелофиброзу, мијелофиброзу након геникулоцитозе и мијелофиброзу после примарне тромбоцитемије.
Слична клиничка студија (н=219) је рандомизирала пацијенте са средњим ризиком-2 или примарним МФ високог ризика, пацијенте са МФ након праве еритробластозе или пацијенте са МФ након примарне тромбоцитозе у двије групе, од којих је једна примала орални руксолитиниб 15 до 20 мг бид. (н=146) и други који је примао лек позитивне контроле (н=73).Примарни и кључни секундарни крајњи циљеви студије били су проценат пацијената са смањењем запремине слезине ≥35% (процењено магнетном резонанцом или компјутерском томографијом) у 48. и 24. недељи, респективно.Резултати су показали да је проценат пацијената са смањењем запремине слезине за више од 35% у односу на почетну вредност у 24. недељи био 31,9% у леченој групи у поређењу са 0% у контролној групи (П<0,0001);а проценат пацијената са смањењем запремине слезине за више од 35% у односу на почетну вредност у 48. недељи био је 28,5% у леченој групи у поређењу са 0% у контролној групи (П<0,0001).Поред тога, руксолитиниб је такође смањио укупне симптоме и значајно побољшао квалитет живота пацијената.На основу резултата ова два клиничка испитивања,руксолитинибпостао први лек који је одобрила америчка ФДА за лечење пацијената са МФ.