Мијелофиброза (МФ) се назива мијелофиброза.Такође је веома ретка болест.А узрок његове патогенезе није познат.Типичне клиничке манифестације су јувенилна црвена крвна зрнца и јувенилна гранулоцитна анемија са великим бројем црвених крвних зрнаца.Аспирација коштане сржи често показује суву аспирацију, а слезина је често значајно увећана са различитим степеном остеосклерозе.
Примарна мијелофиброза (ПМФ) је клонски мијелопролиферативни поремећај (МПД) хематопоетских матичних ћелија.Лечење примарне мијелофиброзе је првенствено потпорно, укључујући трансфузију крви.Хидроксиуреа се може дати за тромбоцитозу.Пацијенти са ниским ризиком, асимптоматски се могу посматрати без лечења.
Две рандомизоване студије фазе ИИИ (СТУДИЈА 1 и 2) су спроведене код пацијената са МФ (примарни МФ, МФ након геникулоцитозе или МФ након примарне тромбоцитемије).У обе студије, укључени пацијенти су имали опипљиву спленомегалију најмање 5 цм испод грудног коша и били су под умереним (2 прогностичка фактора) или високим ризиком (3 или више прогностичких фактора) према критеријумима консензуса Међународне радне групе (ИВГ).
Почетна доза руксолитиниба заснива се на броју тромбоцита.15 мг два пута дневно за пацијенте са бројем тромбоцита између 100 и 200 к 10^9/Л и 20 мг два пута дневно за пацијенте са бројем тромбоцита већим од 200 к 10^9/Л.
Индивидуализоване дозе су дате према подношљивости и ефикасности за пацијенте са бројем тромбоцита између 100 и 125 к 10^9/Л, са максималном дозом од 20 мг два пута дневно;за пацијенте са бројем тромбоцита између 75 и 100 к 10^9/Л, 10 мг два пута дневно;и за пацијенте са бројем тромбоцита између 50 и мањим или једнаким 75 к 10^9/Л, 2 пута дневно по 5 мг сваки пут.
Руколитинибје орални инхибитор тирозин киназе ЈАК1 и ЈАК2 одобрен у Европској унији у августу 2012. за лечење средње или високоризичне мијелофиброзе, укључујући примарну мијелофиброзу, мијелофиброзу након геникулоцитозе и мијелофиброзу након примарне тромбоцитемије.Тренутно је руксолитиниб Јакави одобрен у више од 50 земаља широм света, укључујући Европску унију, Канаду и неколико азијских, латиноамеричких и јужноамеричких земаља.