Руксолитиниб је инхибитор Јанус киназе малог молекула који се користи у лечењу мијелофиброзе средњег или високог ризика и резистентних облика вере полицитемије и болести графт-вс-хост. Руксолитиниб је повезан са пролазним и обично благим повећањем серумске аминотрансферазе током терапије и са ретким случајевима самоограниченог, клинички очигледног идиосинкратичног акутног оштећења јетре, као и са случајевима реактивације хепатитиса Б код осетљивих особа.

Руксолитиниб је орално биорасположиви инхибитор Јанус-асоцирана киназа (ЈАК) са потенцијалним антинеопластичним и имуномодулирајућим активностима. Руксолитиниб се специфично везује за протеин и инхибиратирозинкиназе ЈАК 1 и 2, што може довести до смањења запаљења и инхибиције ћелијске пролиферације. ЈАК-СТАТ (претварач сигнала и активатор транскрипције) пут игра кључну улогу у сигнализацији многих цитокина и фактора раста и укључен је у ћелијску пролиферацију, раст, хематопоезу и имуни одговор; ЈАК киназе могу бити појачане код инфламаторних болести, мијелопролиферативних поремећаја и разних малигнитета.

Руксолитиниб је апиразолсупституисан на позицији 1 са 2-цијано-1-циклопентилетил групом и на позицији 3 са пироло[2,3-д]пиримидин-4-ил групом. Користи се као фосфатна со за лечење пацијената са мијелофиброзом средњег или високог ризика, укључујући примарну мијелофиброзу, мијелофиброзу после полицитемије вера и мијелофиброзу пост-есенцијалне тромбоцитемије. Има улогу антинеопластичног средства и ЕЦ 2.7.10.2 (неспецифични протеин-тирозинкиназа) инхибитор. То је нитрил, апиролопиримидини члан пиразола.